利用细胞疗法的力量
细胞疗法是一个有前景、发展迅速的领域，有可能在需求严重未得到满足的疾病领域改变治疗方式。
什么是细胞疗法？
细胞疗法是指将新细胞或在实验室中经过修饰以实现特定特征的细胞转移到体内，以预防或治疗疾病。1
这种治疗细胞被设计为：2-4
- 删除 患病或功能失调的细胞
- 恢复或调整 患者细胞的功能，通过因子的表达或直接的细胞间相互作用
细胞疗法可以根据其起源进行分类：1
- 自体 细胞疗法是指将细胞从患者体内分离出来，在体外进行修饰，然后作为药物重新注入
- 异基因 细胞治疗是指细胞来源于单独的供体，其细胞可以被修饰或修饰（例如，特异性识别患者的癌症）
nba买球网在细胞治疗方面的雄心壮志
nba买球网的目标是实现细胞疗法对世界各地患有衰弱性疾病的人的变革潜力，包括癌症、自身免疫性疾病和罕见病。为了实现这一目标，nba买球网正在建设世界一流的细胞治疗能力，包括深化nba买球网对疾病生物学的理解，推动基因编辑、生物制剂和细胞工程的创新。
如今，细胞疗法已经为一些患有癌症的血液病患者带来了有意义的益处5并且显示出未来在实体瘤和自身免疫性疾病中使用的早期潜力。然而，在获取、制造和规模方面存在重大障碍，阻碍了更广泛的采用。nba买球网正在努力寻找创新的解决方案来解决这些问题，并将细胞疗法带给更多的患者并扩大其使用范围。
推进癌症治疗的下一代细胞疗法
过继细胞疗法（ACT），也称为细胞免疫疗法，利用免疫细胞靶向癌症。
细胞疗法对nba买球网实现以下目标至关重要消除癌症的死因nba买球网正在探索T细胞疗法在癌症治疗中的前景。
T细胞疗法是通过从患者或健康捐赠者的血液中分离T细胞（一种免疫细胞），并进行基因修饰，使其能够识别和杀死癌症细胞而产生的。然后，这些经过修饰的细胞在实验室中生长，并通过输注给患者。6
嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-Ts）经基因修饰以表达嵌合抗原受体（CAR），该受体识别肿瘤细胞表面上的特异性癌症相关蛋白。6
T细胞受体疗法通过改造患者自身的T细胞来表达识别细胞内靶点（包括癌症细胞表达的肿瘤特异性突变）的T细胞受体（TCR）。7TCR位于T细胞表面，识别与抗原呈递细胞上的主要组织相容性复合体（MHC）结合的靶标。7
nba买球网正在推进一系列临床前和临床阶段的创新CAR Ts和TCR Ts，涵盖难以治疗的实体瘤和血液系统恶性肿瘤。
用细胞疗法改变血液系统癌症的护理
自体CAR-T在治疗某些类型的癌症方面取得了巨大成功。8 nba买球网的目标是在这项工作的基础上再接再厉，通过收购Gracell Biotechnologies，nba买球网扩大了血液学管道。nba买球网正在共同推进使用其快速制造工艺设计的新型CAR-T，具有治疗血液系统恶性肿瘤的潜力。
将细胞疗法扩展到实体瘤
事实证明，将细胞疗法的成功扩展到实体瘤对整个科学界来说都是一个挑战。9与血癌不同，血癌细胞更容易被细胞疗法靶向肿瘤微环境（TME）在实体瘤中提供了一种物理和免疫屏障，限制了它们的有效性。8
nba买球网开发了创新的策略来“保护”nba买球网的细胞疗法，使其能够抵抗TGFβ的免疫抑制作用，TGFβ是一种在许多实体瘤中高度表达的细胞因子，限制了免疫细胞的活性。nba买球网正在对TCR Ts和CAR Ts进行基因工程，以减少免疫抑制信号，从而增强实体瘤细胞治疗的潜在活性。
nba买球网不断增长的CAR-T产品线利用了nba买球网新颖的装甲平台，并针对难以治疗的实体瘤。这包括达到癌症、癌症和肝细胞癌靶点的治疗。作为对nba买球网全球发展计划的补充，nba买球网正在与中国生物技术公司AbelZeta Pharma合作，共同开发nba买球网在中国的CAR-T实体瘤产品组合，并加快为患者开发潜在的新药。
nba买球网渴望站在细胞治疗创新的最前沿，2023年nba买球网收购了TCR-T先驱Neogene Therapeutics，加速了nba买球网对这种新模式的研究。凭借他们的专业知识，nba买球网正在利用TCR Ts靶向细胞内蛋白质，并开发针对特定肿瘤驱动因素的个性化疗法。nba买球网已经有三种TCR Ts在临床开发中：两种针对常见的肿瘤驱动突变(p53以及克拉斯)以及完全个性化、多特异性的TCR-T。这些方法中的每一种都有令人兴奋的潜力，可以扩大实体瘤细胞疗法的范围。
开发用于自身免疫、慢性和罕见疾病的细胞疗法
nba买球网在免疫学和细胞工程方面的先进能力也有肿瘤学以外的应用。
当负责保护身体免受细菌和其他威胁的精心编程的免疫细胞发生故障时，免疫系统就会出现问题。10这可能会导致不适当的炎症。
CAR-T能够减少炎症，并有助于改变许多具有免疫成分的慢性疾病的治疗方法。11 这包括由免疫调节丧失引起的自身免疫性疾病，或涉及大量炎症的慢性肾病。11 nba买球网的最终目标是推进下一代细胞疗法，有可能阻止和逆转自身免疫性疾病、罕见病以及癌症的疾病进展。
基于nba买球网现有的经验，nba买球网正在研究CAR-T疗法在难治性疾病中的潜力系统性红斑狼疮（SLE）在SLE中，去除致病性B细胞有可能重置和正常化免疫功能，改变这种改变生活和难以治疗的疾病患者的前景。
除了CAR-T，nba买球网在免疫介导疾病方面的研究旨在稳定调节性T细胞（Tregs）；这是一种可以抑制其他细胞以防止过度活跃的免疫反应的T细胞亚型。12这可能会改变一系列免疫介导疾病的治疗，包括1型糖尿病, 炎症性肠病，并可能罕见遗传病.
nba买球网的目标是在实验室中稳定和扩增Treg细胞，然后重新注入新的细胞群，恢复免疫控制——这可能是一个永久的解决方案。nba买球网与Quell Therapeutics的合作使nba买球网能够开发多种工程Treg疗法，首先针对1型糖尿病和炎症性肠病。nba买球网的目标是在十年内将这些潜在的治愈疗法推向临床。
将细胞疗法带给更多患者
为了对患者产生最积极的影响，nba买球网需要克服阻碍细胞疗法广泛采用的障碍，例如制造的复杂性和专科治疗中心的数量有限。nba买球网致力于寻找创新的解决方案，以改善细胞疗法的可及性和可扩展性。
扩大nba买球网的制造和供应
制造细胞疗法 需要专业能力，拥有合适的技术、专业知识和基础设施对于将研究转化为有效的细胞治疗药物至关重要。随着nba买球网加快下一代细胞治疗的发现、开发和部署能力，nba买球网最近在nba买球网马里兰州洛克维尔投资了一家最先进的设施，该设施将专注于癌症关键试验的制造，从而扩大了nba买球网的制造足迹。这是nba买球网在nba买球网马里兰州盖瑟斯堡的工厂以及由Neogene（位于nba买球网和荷兰）和Gracell（位于中国）运营的工厂的补充。
自体CAR-T最紧迫的挑战之一是漫长的制造时间表，这可能导致T细胞质量和活性欠佳，并延误治疗。nba买球网正在探索缩短这些时间表的新方法。nba买球网对Gracell的收购带来了他们差异化的快速制造平台FasTCAR，旨在更快地为患者提供更少疲惫、可能更有效的CAR-T。
现成的细胞疗法
展望未来，nba买球网正在努力设计由健康供体血细胞制成的细胞疗法。nba买球网的目标是开发“现成的”同种异体细胞疗法，以显著提高这些创新疗法的可用性和可及性。这将有助于克服可扩展性、时间密集型个性化制造要求以及对专科治疗中心的需求等挑战。最终，nba买球网的愿景是未来医生可以从与他们的疾病相匹配的患者现成疗法库中进行选择。
支撑nba买球网产品线的技术平台
nba买球网的科学家处于基因工程细胞疗法的前沿，nba买球网正在扩展nba买球网的基因编辑工具包，以便对更广泛的治疗基因进行更复杂的编辑。nba买球网的内部能力 CRISPR基因编辑 允许nba买球网选择性地修饰基因组中某些位点的DNA。这种多功能且高效的方法针对RNA-DNA相互作用，被广泛使用，可提供快速的结果并易于传递到细胞。13 nba买球网与Cellectis的合作补充了nba买球网在CRISPR方面的内部专业知识，为利用其专有的TALEN技术利用其差异化的基因编辑专业知识提供了机会。TALEN在某些情况下具有比CRISPR更高的特异性，并且能够靶向基因组中的所有位点。14
nba买球网也在研究 干细胞 以创建更具预测性的转化模型，弥合临床前研究和临床研究之间的差距。nba买球网可以引导干细胞分化为心肌细胞的前体细胞，以及形成多种组织“支架”的细胞。在进入人体试验之前，使用这种“类器官”模型可以让nba买球网更好地了解新疗法的风险和益处。
推动细胞疗法创新向前发展：nba买球网的合作伙伴关系和收购
nba买球网正在与世界各地领先的科学和医疗机构以及商业合作伙伴建立令人兴奋的伙伴关系和合作，以应对细胞治疗的关键挑战，推动创新和进步。
AbelZeta制药公司
nba买球网与全球临床阶段生物制药公司AbelZeta的合作旨在加快nba买球网在中国开发用于实体瘤的创新装甲CAR-T。
Cellectis
nba买球网与临床阶段生物技术公司Cellectis的合作带来了差异化的基因编辑和细胞治疗发现专业知识和制造能力。nba买球网将共同设计新的细胞和基因治疗产品，以加速在肿瘤学、免疫学和罕见病等高未满足需求领域开发下一代疗法。
医学研究委员会（MRC）
nba买球网正在与MRC共同资助一项博士后奖学金计划，以支持与细胞治疗相关的关键主题的研究，包括患者安全、人体内的递送以及与免疫系统的相互作用。
奎尔治疗学
nba买球网与Quell的合作重点是使用Quell专有的多模块T调节（Treg）细胞工程治疗1型糖尿病和炎症性肠病。
收购
nba买球网的收购带来了新的专业知识，并加强了nba买球网为患者改变结果的雄心。
新基因治疗学
2023年，nba买球网收购了全球临床阶段生物技术公司Neogene Therapeutics，为下一代TCR-T的发现、开发和制造带来了专业知识，为靶向癌症提供了一种新的细胞治疗方法。
Gracell生物技术
Gracell于2024年被nba买球收购，是一家全球临床阶段的生物制药公司，开发用于治疗癌症和自身免疫性疾病的创新细胞疗法，并开创了差异化的制造工艺，有助于推进nba买球网的细胞治疗雄心。
加入nba买球网：共同推进细胞治疗
nba买球网欢迎敬业、有才华的细胞治疗科学家加入nba买球网，共同踏上21世纪最激动人心、最刺激、最有意义的旅程之一st-世纪医学。nba买球网为nba买球网的进步感到自豪，为未来的挑战做好了准备，并相信在未来五到十年内，细胞疗法将有助于改善当今一些最严重和限制生命的疾病患者的前景。
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Veeva ID:Z4-65393
编制日期：2024年6月