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罕见病
nba买球网的承诺
nba买球网的使命是改变受罕见病影响的人们的生活。通过了解患者的独特需求，nba买球网可以研究和开发创新药物，支持罕见病社区的获取和倡导。
nba买球网相信，倾听、理解和改变患者和那些不知疲倦地帮助他们的人的生活是nba买球网的责任。nba买球网的创新始于了解患有罕见病的人，这推动了nba买球网所有的努力。
罕见疾病的数量
4亿
10,000
5+年
nba买球网在罕见病方面的战略
亚力兄在罕见病领域的开创性遗产源于他是第一个将补体系统的复杂生物学转化为变革性药物的人。通过推动新疾病目标和模式的创新研发，nba买球网在过去几年中将nba买球网的产品线扩展到了其他罕见疾病。今天，作为nba买球的一部分，nba买球网正在搭建跨越科学平台的桥梁，重点是为全世界的人们带来更多创新药物。
nba买球网的罕见病战略侧重于三个核心优先事项：
1.通过制定智能高效的策略来加快患者获得nba买球网药物的速度。
2.通过投资科学、平台和能力进行创新，包括使用nba买球网自己的技术和研究能力。
3.超越nba买球网目前的地理足迹，接触尽可能多的罕见病患者。
nba买球网的研发方法
30年来，亚力兄的开创性科学引领了罕见病转化药物的发展，nba买球网今天仍处于领先地位。nba买球网的成功与倾听、理解和回应nba买球网所服务的社区息息相关。
罕见病研发带来了独特的挑战，需要不断创新，为患者提供有意义的药物。在nba买球网以患者为中心的方法的推动下，nba买球网通过定制研发过程的要素和开发新的工具和方法来铺平道路，以更深入地了解许多罕见疾病和患者的需求。
nba买球网的员工
nba买球网投资并重视那些相信nba买球网目标的重要性并了解实现目标所需条件的人。在nba买球网所做的每一件事中，nba买球网都有能力并致力于以个人最佳状态发声和表现，以加速nba买球网对罕见病患者的集体影响。nba买球网的文化植根于诚信、包容，以及nba买球网致力于加入和支持nba买球网生活和工作的社区。
我很高兴能与亚力兄的同事们合作，发现、开发和提供改变罕见病患者生活的药物。nba买球网还期待着将亚力兄的补体生物学平台应用于nba买球更广泛的早期产品线的各个领域，并将nba买球网的罕见病药物提供给nba买球在许多国家拥有强大影响力的患者。
nba买球网的药品
根据规定，nba买球网无法在本网站上提供有关nba买球网处方药的详细信息。
nba买球网的药物在各个国家被批准用于特定用途，nba买球网为患者提供的信息受当地法规的约束。在某些情况下，医疗保健专业人员和患者可以访问nba买球当地网站，了解更多关于nba买球网药物的信息。请注意，在某些国家，nba买球网不允许提供太多或有时任何关于nba买球网处方药的信息，因此您应该寻求其他值得信赖的来源。始终向医疗保健专业人员寻求有关药物的建议。
nba买球网的罕见病管道
每天推进nba买球网的管道
nba买球网正在加强对补体生物学的基本理解，并在血液学、肾脏学、神经病学、代谢学和心脏病学等核心治疗领域取得进展。nba买球网继续发展到新的领域，在这些领域，有大量未满足的需求和机会帮助患有罕见病的人及其家人充分过上最好的生活。
第三阶段/LCM项目：指在第二阶段/第三阶段至关重要的资产，或已提交监管部门批准的资产，可能包括目前在一个或多个主要市场推出的资产（在所有适用的主要市场推出时删除）。
工具书类
1.罕见病事实[互联网]。2024年[引用2024年1月17日]。可从以下网址获得：https://globalgenes.org/rare-disease-facts/
2.Fermaglich LJ，Miller KL。《孤儿药法案四十年》中孤儿药指定和批准所针对的罕见疾病和病症的综合研究。罕见疾病孤儿杂志。2023年6月23日；18(1). doi:10.1186/13023-023-02790-7
3.关于[互联网]。nba买球网卫生与公众服务部；[引用2024年1月17日]。可从以下网址获得：https://rarediseases.info.nih.gov/about
4.nba买球网罕见病诊断、护理和治疗的障碍：30年的比较分析。国家罕见疾病组织；2020年11月[引用2023年2月8日]。可从以下网址获得：https://rarediseases.org/wp-content/uploads/2020/11/NRD-2088-Barriers-30-Yr-Survey-Report_FNL-2.pdf
Veeva ID:Z4-62042
编制日期：2024年2月